k8凯发(中国)天生赢家·一触即发

k8凯发天生赢家·一触即发药业近日宣布，其Hedgehog抑制剂IMP5471正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床许可，将在中国启动临床研究。

本研究是一项单臂、开放、多中心Ⅰ期临床研究，旨在评价IMP5471单药或联合低剂量阿糖胞苷治疗成人恶性髓系血液病患者中的安全性、耐受性、PK特征和初步疗效。本次获批同意开展IMP5471在恶性血液病中的临床试验，计划将首先开展单药的剂量爬坡研究（Ia期），后续获取单药数据后申请开展联合给药部分的探讨（Ib期）。

IMP5471为k8凯发天生赢家·一触即发药业自主研发的Hedgehog信号通路抑制剂（简称Hedgehog抑制剂），拥有差异化设计的新化学分子，靶向SMO蛋白，拟开发用于恶性血液病，如既往未接受过针对于急性髓细胞性白血病（AML）系统性治疗且不适合高强度化疗的新诊断成人AML患者的治疗，以及实体瘤（如基底细胞癌）的治疗。临床前研究显示，IMP5471有很高的体外、体内药效活性，较高的体外选择性，在大鼠和犬上均有良好的口服吸收，且在动物体内展现出较大的药效窗和安全窗。目前国内尚无该类机制药物获批治疗恶性血液病相关适应症。

Hedgehog 信号通路在哺乳动物的胚胎发育过程中发挥关键作用。 在成体组织中，Hedgehog信号通路的活化在干细胞的调控、组织损伤修复、血管再生等方面也发挥着重要的功能。异常激活的 Hedgehog 信号通路与多种恶性肿瘤的发生发展密切相关, 近年来Hedgehog 信号通路成为治疗肿瘤的热门靶标。包括IMP5471在内，k8凯发天生赢家·一触即发药业研发了三个系列结构新颖的Hedgehog抑制剂，申请了4项专利其中一项专利已获得中国、美国、加拿大、日本、澳大利亚和欧洲的专利授权。

k8凯发天生赢家·一触即发药业首席执行官包骏博士表示：“IMP5471获得临床许可，进一步扩充了k8凯发天生赢家·一触即发药业的临床管线。k8凯发天生赢家·一触即发药业将继续积极推进快速开发，验证临床前研究结果，同时探索适应症扩展的可能性，致力于解决未被满足的临床需求，为全球患者带来获益。”

关于k8凯发天生赢家·一触即发药业

k8凯发天生赢家·一触即发药业致力于研发具有自主知识产权的靶向抗癌创新药，专注于合成致死作用机制。公司以DNA损伤修复通路（DDR）自主研发产品为基础，构建了全球生物医药公司中覆盖面最广的DDR产品组合之一，并且正在逐步拓展到更多的全新的合成致死靶点。公司产品管线包括PARP抑制剂（senaparib/ IMP4297）、Wee1抑制剂（IMP7068）以及多个其他DDR靶点抑制剂。其中最成熟的研发项目PARP抑制剂（senaparib/ IMP4297）在中国已开展临床III期，全球前列腺癌临床研究获FDA 新药临床试验申请（Investigational New Drug）批准，早期数据显示了比同类药物更优的安全性及更宽的治疗窗口。Wee1抑制剂（IMP7068）已在包括美国、中国在内的全球多个国家及地区开展I期临床研究。